第33 章樣本量計算問題 - 醫學統計學

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這兩個臨牀實驗獲得的治療效果(treatment effect),在數字的百分比上幾乎十分接近。

... How will the data be analysed to detect a treatment difference? 在LSHTM的學習筆記 前言 我是誰 I概率論Probability 1概率論入門:定義與公理 1.1三個概率公理: 1.2條件概率Conditionalprobability 1.3獨立(independence)的定義 1.4賭博問題 1.5賭博問題的答案 2Bayes貝葉斯理論的概念 3期望Expectation(或均值ormean)和方差Variance 3.1方差的性質: 4伯努利分佈Bernoullidistribution 5二項分佈的概念Binomialdistribution 5.1二項分佈的期望和方差 5.2超幾何分佈hypergeometricdistribution 5.3樂透中獎概率問題: 5.3.1如果我只想中其中的\(3\)個號碼,概率有多大? 6泊松分佈PoissonDistribution 7正態分佈 7.1概率密度曲線probabilitydensityfunction,PDF 7.2正態分佈 7.3標準正態分佈 8中心極限定理theCentralLimitTheorem 8.1協方差Covariance 8.2相關Correlation 8.3中心極限定理theCentralLimitTheorem 8.4二項分佈的正態分佈近似 8.5泊松分佈的正態分佈近似 8.6正態分佈模擬的校正:continuitycorrections 8.6.1例題 8.7兩個連續隨機變量 8.8兩個連續隨機變量例子: 8.9條件分佈和邊緣分佈的概念 8.10條件分佈和邊緣分佈的例子 8.10.1例題 II統計推斷Inference 9統計推斷的概念 9.1人羣與樣本(populationandsample) 9.2樣本和統計量(sampleandstatistic) 9.3估計Estimation 9.4信賴區間confidenceintervals 10估計和精確度EstimationandPrecision 10.1估計量和他們的樣本分佈 10.2估計量的特質 10.2.1偏倚 10.2.2估計量的效能Efficiency 10.2.3均值和中位數的相對效能 10.2.4均方差meansquareerror(MSE) 10.3總體方差的估計,自由度 10.4樣本方差的樣本分佈 11卡方分佈Chi-squaredistribution 11.1卡方分佈的期望和方差的證明 11.2卡方分佈的期望 11.3卡方分佈的方差 11.3.1下面來求\(E(X_1^4)\) 11.4把上面的推導擴展 12似然Likelihood 12.1概率vs. 推斷Probabilityvs. Inference 12.2似然和極大似然估計Likelihoodandmaximumlikelihoodestimators 12.3似然方程的一般化定義 12.4對數似然方程log-likelihood 12.5極大似然估計(maximumlikelihoodestimator,MLE)的性質: 12.6率的似然估計Likelihoodforarate 12.7有\(n\)個獨立觀察時的似然方程和對數似然方程 13對數似然比Log-likelihoodratio 13.1正態分佈數據的極大似然和對數似然比 13.2\(n\)個獨立正態分佈樣本的對數似然比 13.3\(n\)個獨立正態分佈樣本的對數似然比的分佈 13.4似然比信賴區間 13.4.1以二項分佈數據爲例 13.4.2以正態分佈數據爲例 13.5練習題 13.5.1Q1 13.5.2Q2 13.5.3Q3 14二次方程近似法求對數似然比approximatelog-likelihoodratios 14.1正態近似法求對數似然Normalapproximationtothelog-likelihood 14.1.1近似法估算對數似然比的信賴區間 14.1.2以泊松分佈爲例 14.1.3以二項分佈爲例 14.2參數转换parametertransformations 14.2.1以泊松分佈爲例 14.2.2以二項分佈爲例 14.3練習題 14.3.1Q1 14.3.2Q2 15假設檢驗的構建Constructionofahypothesistest 15.1什麼是假設檢驗Hypothesistesting 15.2錯誤概率和效能方程errorprobabilitiesandthepowerfunction 15.2.1以二項分佈爲例 15.3如何選擇要檢驗的統計量 15.3.1以已知方差的正態分佈爲例 15.4複合假設compositehypotheses 15.4.1單側替代假設 15.4.2雙側替代假設 15.5爲反對零假設\(H_0\)的證據定量 15.5.1回到正態分佈的均值比較問題上來(單側替代假設) 15.6雙側替代假設情況下,雙側\(p\)值的定量方法 15.7假設檢驗構建之總結 15.8練習題 15.8.1Q1 16假設檢驗的近似方法 16.1近似和精確檢驗approximateandexacttests 16.2精確檢驗法之–似然比檢驗法Likelihoodratiotest 16.3練習題 16.4近似檢驗法之–Wald檢驗 16.4.1再以二項分佈爲例 16.5近似檢驗法之–Score检验 16.5.1再再以二項分佈爲例 16.6LRT,Wald,Score檢驗三者的比較 16.7練習題 16.7.1Q1 16.7.2Q2 16.7.3Q3 17正態誤差模型Normalerrormodels 17.1服從正態分佈的隨機變量 17.2\(F\)分佈和\(t\)分佈的概念 17.3兩個參數的模型 17.3.1一組數據兩個參數 17.3.2兩組數據各一個參數 17.4正態分佈概率密度方程中總體均值和方差都未知(單樣本\(t\)檢驗onesample\(t\)test的統計學推導) 17.5比較兩組獨立數據的均值twosample\(t\)testwithequalunknown\(\sigma^2\) 17.6各個統計分佈之間的關係 18多個參數時的統計推斷InferencewithmultipleparametersI 18.1多參數multipleparameters-LRT 18.1.1似然likelihood 18.1.2對數似然比檢驗 18.2多參數Wald檢驗-Waldtest 18.3多參數Score檢驗-Scoretest 18.4條件似然conditionallikelihood 18.5練習 19多個參數時的統計推斷–子集似然函數profilelog-likelihoods 19.1子集似然法推導的過程總結 19.1.1子集對數似然方程的分佈 19.1.2假設檢驗過程舉例 19.2子集對數似然比的近似 19.2.1子集對數似然比近似的一般化 19.2.2事件發生率之比的Wald檢驗統計量 19.3練習Practical 19.4總結 19.4.1快速複習 19.4.2試爲下面的醫學研究問題提出合適的統計學模型 19.4.3醫生來找統計學家問問題 III統計分析方法AnalyticalTechniques 20探索數據和簡單描述 20.1數據分析的流程 20.1.1研究設計和實施 20.1.2數據分析 20.2數據類型 20.3如何總結並展示數據 20.3.1離散型分類型數據的描述-頻數分佈表frequencytable 20.3.2連續型變量 20.4數據總結方案:位置,分散,偏度,和峰度 20.4.1位置 20.4.2分散 20.4.3偏度skewness 20.4.4峯度kurtosis 21信賴區間confidenceintervals 21.1定義 21.2利用總體參數的樣本分佈求信賴區間 21.3情況1:已知方差的正態分佈數據均值的信賴區間 21.4信賴區間的意義 21.5情況2:未知方差,但是已知服從正態分佈數據均值的信賴區間 21.6情況3:服從正態分佈的隨機變量方差的信賴區間 21.7當樣本量足夠大時 21.8情況4:求人羣百分比的信賴區間 21.8.1一般原則 21.8.2二項分佈的“精確法”計算信賴區間 21.8.3二項分佈的近似法計算信賴區間 21.9率的信賴區間 21.9.1利用泊松分佈精確計算 21.9.2利用正態近似法計算 22假設檢驗 22.1拋硬幣的例子 22.1.1單側和雙側檢驗 22.1.2\(p\)值的意義 22.1.3\(p\)值和信賴區間的關係 22.2二項分佈的精確假設檢驗 22.3當樣本量較大 22.4二項分佈的正態近似法假設檢驗 22.4.1連續性校正continuitycorrection 22.5情況1:對均值進行假設檢驗(方差已知) 22.6情況2:對均值進行假設檢驗(方差未知)theone-samplet-test 22.7情況3:對配對實驗數據的均值差進行假設檢驗thepairedt-test 23相關association 23.1背景介紹 23.2兩個連續型變量的相關分析 23.2.1相關係數的定義 23.2.2相關係數的性質 23.2.3對相關係數是否爲零進行假設檢驗 23.2.4相關係數的\(95\%\)信賴區間 23.2.5比較兩個相關係數是否相等 23.2.6相關係數那些事兒 23.2.7在R裏面計算相關係數 23.3二元變量之間的相關性associationbetweenpairsofbinaryvariables 23.3.1OR的信賴區間 23.3.2比值比的假設檢驗 23.3.3兩個百分比的卡方檢驗 23.3.4確切檢驗法Fisher’s“exact”test 23.4多分類(無排序)的情況\(M\timesN\)表格 24比較Comparisons 24.1比較兩個均值comparingtwopopulationmeans 24.1.1當方差已知,且數據服從正態分佈Z-test 24.1.2當方差未知,但是方差可以被認爲相等,且數據服從正態分佈twosample\(t\)test 24.1.3練習 24.1.4當方差未知,但是方差不可以被認爲相等,且數據服從正態分佈 24.2兩個人羣的方差比較 24.2.1方差比值檢驗varianceratiotest 24.2.2信賴區間 24.3比較兩個百分比 24.3.1兩個百分比差是否爲零的推斷Riskdifference 24.3.2兩個百分比商是否爲1的推斷relativerisk/riskratio 25前提和數據轉換Assumptionsandtransformations 25.1穩健性 25.2正態性 25.2.1正態分佈圖normalplot 25.3總結連續型變量不服從正態分佈時的處理方案 25.4數學冪轉換powertransformations 25.4.1對數轉換logarithmicTransformation 25.4.2逆轉換信賴區間back-transformationofCIs 25.4.3對數正態分佈log-normaldistribution 25.4.4百分比的轉換 IV線性迴歸LinearRegression 26簡單線性迴歸SimpleLinearRegression 26.1一些背景和術語 26.2簡單線性迴歸模型simplelinearregressionmodel 26.2.1數據A 26.2.2數據B 26.3區分因變量和預測變量 26.3.1均值(期待值)公式 26.3.2條件分佈和方差theconditionaldistributionandthevariancefunction 26.3.3定義簡單線性迴歸模型 26.3.4殘差residuals 26.4參數的估計estimationofparameters 26.4.1普通最小二乘法估計\(\alpha,\beta\) 26.5殘差方差的估計Estimationoftheresidualvariance\((\sigma^2)\) 26.6R演示例1:圖@ref(fig:age-wt)數據 26.7R演示例2:表@ref(tab:walk)數據 26.8練習 26.8.1兩次測量的膽固醇水平分別用\(C_1,C_2\)來標記的話,考慮這樣的簡單線性迴歸模型:\(C_2=\alpha+\betaC_2+\varepsilon\)。

我們進行這樣迴歸的前提假設有哪些? 26.8.2計算普通最小二乘法(OLS)下,截距和斜率的估計值\(\hat\alpha,\hat\beta\) 26.8.3和迴歸模型計算的結果作比較,解釋這些估計值的含義 26.8.4加上計算的估計值直線(即迴歸直線) 26.8.5下面的代碼用於模型的假設診斷 27最小二乘估計的性質和推斷OrdinaryLeastSquaresEstimatorsandInference 27.1OLS估計量的性質 27.2\(\hat\beta\)的性質 27.2.1\(Y\)對\(X\)迴歸,和\(X\)對\(Y\)迴歸 27.2.2例1:還是圖@ref(fig:age-wt)數據 27.3截距和迴歸係數的方差,協方差 27.3.1中心化centring 27.4\(\alpha,\beta\)的推斷 27.4.1對迴歸係數進行假設檢驗 27.4.2迴歸係數,截距的信賴區間 27.4.3預測值的信賴區間(置信帶)-測量迴歸曲線本身的不確定性 27.4.4預測帶Referencerange-包含了95%觀察值的區間 27.5線性迴歸模型和Pearson相關係數 27.5.1\(r^2\)可以理解爲因變量平方和被模型解釋的比例 27.6Pearson相關係數和模型迴歸係數的檢驗統計量\(t\)之間的關係 27.7練習 28方差分析IntroductiontoAnalysisofVariance 28.1背景 28.2簡單線性迴歸模型的方差分析 28.2.1兩個模型的參數估計 28.2.2分割零假設模型的殘差平方和 28.2.3\(R^2\)–我的名字叫決定係數coefficientofdetermination 28.2.4方差分析表格theANOVAtable 28.2.5用ANOVA進行假設檢驗 28.2.6簡單線性迴歸時的\(F\)檢驗 28.2.7簡單線性迴歸時\(F\)檢驗和\(t\)檢驗的一致性 28.3分類變量用作預測變量時的ANOVA 28.3.1一個二分類預測變量 28.3.2一個模型,兩種表述 28.3.3分組變量的平方和 28.3.4簡單模型的分組變量大於兩組的情況 29多元模型分析MultivariableModels 29.1兩個預測變量的線性迴歸模型 29.1.1數學標記法和解釋 29.1.2最小平方和估計LeastSquaresEstimation 29.2線性回歸模型中使用分組變量 29.3協方差分析模型theAnalysisofCovariance(ANCOVA)Model 29.4偏回歸係數的變化 29.4.1情況1:\(\beta_1>\beta_1^*\) 29.4.2情況2:\(\beta_1



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