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引領趨勢FDA新訊台灣新藥公司看過來!罕見疾病Fabrydisease臨床設計指導草案之連想
台灣新藥公司看過來!罕見疾病Fabrydisease臨床設計指導草案之連想
日期:2019/8/13
作者:夏彌新（生技第一站）
FDA
秒速閱讀:FDA對罕見疾病的臨床試驗設計的指導草案，攸關您取得藥證的眉角。
法布瑞氏症(Fabrydisease)為一種罕見之遺傳性疾病，各人種都有，發生率約4000
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82 THE JOURNAL OF TAIWAN PHARMACY Vol.29 No.3 Sep. ... 法布瑞氏症(Fabry disease) 是一種罕見的遺傳疾病，病因為位於X染色體負責製.
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依據台大新生兒篩檢中心統計，在台灣男性Fabry disease 的發生率約1/1,250，86% 為晚發型，主要為IVS4+ 919G >A 的基因型，而女性的發生率約1/40,840。
